У 6-летнего Савелия Кузьмина и 12-летнего Артема Сардаряна редкое генетическое заболевание — миодистрофия Дюшенна (МДД).
С виду дети абсолютно здоровы, но на самом деле у них постоянно разрушаются мышцы.
Савелий в какой-то момент перестал даже приседать и начал падать. Артему трудно подниматься по лестницам, он часто лежит на полу.
Замедлить развитие болезни помогает препарат 'Элевидис', который входит в тройку самых дорогих в мире и стоит около 259 миллионов рублей.
Лекарство оплачивает фонд 'Круг добра'. Но Савелию и Артему фонд помочь не может, потому что до появления нового лекарства они уже принимали другие препараты, плюс Артем не проходит по возрасту. Фонд в таких случаях отказывается оплачивать 'Элевидис'.
Поэтому родители мальчиков собирают деньги на лечение этим препаратом самостоятельно.
Если кто-то хочет им помочь, сделать это можно по ссылкам ниже:
Помощь Савелию: https://help-saveliy.ru/ Помощь Артему: https://taplink.cc/artempodarizhizn?ysclid=mgyvf6en2h910775229
«Боремся изо всех сил, чтобы успеть»: как родители детей с миодистрофией Дюшенна добиваются лекарств
Препарат генозаместительной терапии «Элевидис» вошёл в тройку самых дорогих лекарств в мире. Он предназначен для пациентов с миодистрофией Дюшенна — ред...
RT на русском
Комментарии 84
Уникальная терапия: «Элевидис» — это генозаместительный препарат, то есть он предназначен для коррекции генетического дефекта. Это сложная и дорогостоящая технология, отличающаяся от обычных методов лечения.
Высокие затраты на разработку: Разработка подобных инновационных препаратов требует колоссальных инвестиций в научные исследования, испытания и производство.
Редкое заболевание: «Элевидис» предназначен для лечения миодистрофии Дюшенна, редкого и жизнеугрожающего генетического заболевания, что означает ограниченное количество пациентов для компенсации затрат на разработку.
Цена одной инъекции: Заявленная стоимость одной инъекции препарата составляет примерно $3 миллиона, чт...ЕщёПрепарат «Элевидис» дорогой из-за его уникальной природы как первого в мире генозаместительного препарата для лечения миодистрофии Дюшенна, а также из-за высоких затрат на разработку и клинические исследования, которые составляют миллиарды долларов. Стоимость одной инъекции может достигать около $3 миллионов.
Уникальная терапия: «Элевидис» — это генозаместительный препарат, то есть он предназначен для коррекции генетического дефекта. Это сложная и дорогостоящая технология, отличающаяся от обычных методов лечения.
Высокие затраты на разработку: Разработка подобных инновационных препаратов требует колоссальных инвестиций в научные исследования, испытания и производство.
Редкое заболевание: «Элевидис» предназначен для лечения миодистрофии Дюшенна, редкого и жизнеугрожающего генетического заболевания, что означает ограниченное количество пациентов для компенсации затрат на разработку.
Цена одной инъекции: Заявленная стоимость одной инъекции препарата составляет примерно $3 миллиона, что делает его одним из самых дорогих лекарств в мире.
Как работает «Элевидис»
Состав: Препарат доставляет в клетки укороченную, но функциональную копию гена дистрофина с помощью аденоассоциированного вирусного вектора.
Механизм действия: Попав в организм, он кодирует выработку микродистрофина в скелетных мышцах, что должно помочь в замедлении или устранении последствий болезни.
Применение: Препарат вводится однократно внутривенно.
Показания: Мышечная дистрофия Дюшенна у амбулаторных и неамбулаторных пациентов в возрасте от 4 лет с подтвержденной мутацией в гене DMD.
Клиниче...Ещё«Элевидис» — это препарат для генозаместительной терапии, предназначенный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Он представляет собой однократное внутривенное введение трансгена, кодирующего выработку микродистрофина, что помогает компенсировать отсутствие или недостаточность белка дистрофина, вызывающего заболевание. Препарат одобрен для пациентов от 4 лет с подтверждённой мутацией в гене DMD, но для полного одобрения требуются подтверждения клинической пользы.
Как работает «Элевидис»
Состав: Препарат доставляет в клетки укороченную, но функциональную копию гена дистрофина с помощью аденоассоциированного вирусного вектора.
Механизм действия: Попав в организм, он кодирует выработку микродистрофина в скелетных мышцах, что должно помочь в замедлении или устранении последствий болезни.
Применение: Препарат вводится однократно внутривенно.
Показания: Мышечная дистрофия Дюшенна у амбулаторных и неамбулаторных пациентов в возрасте от 4 лет с подтвержденной мутацией в гене DMD.
Клиническая польза: По ускоренной программе одобрен на основе данных об увеличении выработки микродистрофина. Однако FDA требует дальнейших исследований для подтверждения улучшения двигательной функции пациентов.